03版 - 与健康中国同频共振(见证·中国机遇)

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AI能够推动mRNA药物研发从经验驱动向“数据+AI驱动”转型,这将带来两个显而易见的好处:第一,显著缩短了从研发到临床试验的时间周期,提升了效率;第二,大幅提升了研发成功率。海外如Moderna等企业,国内如云顶新耀等企业,均早已投入AI的建设,并在AI加持下,加速临床研究进程;日前BioNTech联合创始人更是透露,离职后将投身聚焦下一代“mRNA+AI”技术的新事业。

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从实际案例来看,研究发现,AD患者及模型小鼠脑内的去甲基化酶ALKBH3异常升高,它会精准“抹除”线粒体自噬核心因子 PINK1 mRNA上的m1A修饰。这一修饰的缺失导致了线粒体自噬受阻使得功能失调的线粒体在神经元内堆积,进而破坏神经元形态并诱发认知障碍。令人振奋的是,降低 ALKBH3 水平能显著减少Aβ斑块并挽救认知功能。这不仅阐明了 RNA 甲基化调控神经退行性变的新机制,更将ALKBH3确立为AD治疗中极具潜力的新药开发靶点。

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